제1상 임상시험

독성시험 등 전임상시험결과가 타당한 경우 건강한 동물 또는 약물군에 따른 적응환축을 대상으로 내약성, 부작용 및 약물의 체내동태등 안전성 확인에 중점을 두고 실시하는 시험으로서 제2상 임상 시험으로의 이행을 위한 최적 정보를 얻는 단계

제2상 임상시험

대상질환 중 조건에 부합되는 환축을 대상으로 단기 투약에 따른 흔한 부작용, 위험성, 약물동태 및 예상 적응증에 대한 효능·효과 탐색을 위하여 실시하는 시험으로서 제3상 임상시험의 다수 환축에 투여할 최적 용법·용량을 결정하는 단계

제3상 임상시험

대상질환 중 조건에 부합되는 다수 환축을 대상으로 공개임상시험 및 비교 임상시험에 의하여 약물의 유효성·안전성 등을 확인하고 나아가 유용성을 확인하는 단계

제4상 임상시험

시판 후 장기간 투여/사용에 따른 부작용 등의 조사 (시판 후 조사, PMS), 새로운 적응증 탐색, 이환률/폐사율 등에 미치는 효과검토를 위한 대규모 추적연구 등이 포함되며, 시판 후 장기간의 안전성과 효능을 평가하기 위한 단계